北海康成，来自北京，成立于2012年，作为一家立足中国、专注于罕见病的全球领先生物医药公司，致力于研究、开发及商业化具变革性的疗法。
截至最后实际可行日期，北海康成已开发由13种拥有巨大市场潜力的药物资产组成的综合差异化产品，靶向部分最常见的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症，其中包括3种已上市产品、3种处于临床阶段的候选药物、2个处于IND准备阶段、2个处于临床前阶段、3个处于先导识别阶段的基因疗法产品。
北海康成，目前已建立起一套全面的产品组合，包括生物制剂、小分子及基因疗法解决方案。
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在罕见病领域，公司拥有7种生物制剂及小分子产品及候选产品，用于治疗亨特综合症(MPS II)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导紊乱、 A型血友病、代谢紊乱，以及罕见胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)，及胆道闭锁(BA)。
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在罕见肿瘤领域，公司正开发CAN008，用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。
除生物制剂及小分子外，公司正在探索新一代基因疗法技术。于最后实际可行日期，公司正在使用LogicBio授权的AAV sL65衣壳载体，开发两种分别用于治疗法布雷病及庞贝氏病的基因治疗产品。公司亦与研究合作伙伴UMass合作，赞助开发神经肌肉疾病基因治疗的研究项目，并拥有获得开发资产授权的独家选择权。同时，公司正在内部开发靶向不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台，例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。
药明康德(02359.HK,603259.SH)持有11.02%；
薛群博士(0.20%)、CTX Pharma(11.21%)、委托人(7.43%)，合计持有18.84%；
股权激励计划(除薛博士以外)的购股权持有人，通过持有1.00%；
RA Capital，持有9.98%；
启明创投，持有8.97%；
其他投资者合计持有50.19%，包括Blue Ridge Mountains(4.84%)、泛大西洋资本General Atlantic (4.62%)、泰福资本(3.88%)、龙盘资本(3.94%)、元明资本(3.80%)、HBC Asia Healthcare Opportunities(3.24%)、药明生物产业基金(2.63%)、Janus Henderson Biotech Innovation(2.40%)、Yuhao(2.09%)、崇德英盛(1.97%)、3W Global Fund(1.85%)、TigerMed(1.67%)、Yike Holdings(1.62%)、中岭燕园(1.48%)、BioTrack BH(1.31%)、BGI Co-win(1.08%)、德诺资本(1.05%)、Casdin Partners Master Fund (0.95%)、SPDBI Eagle (0.92%)、Summer Bridge(0.92%)、Spring Wind(0.69%)、I-China Holdings(0.55%)、Yaly Capital Healthcare Investment (0.37%)、Yingke Innovation Fund (0.37%)、银天下投资(0.37%)、HuangpuRiver Capital(0.30%)、Grand Path(0.27%)、Fortune Creation Ventures(0.26%)、THE MARK R.BAMFORTH IRREVOCABLE TRUST(0.23%)、James Arthur Geraghty(0.18%)、Leerink Partners(0.16%)、Fusion Capital Management(0.09%)、SSVB集团(0.06%)、Michael Joseph Glynn(0.02%)。
